[发明专利]RNAi试剂、组合物及其用于治疗甲状腺素运载蛋白(TTR)相关疾病的使用方法有效
| 申请号： | 201280066622.3 | 申请日： | 2012-11-16 |
| 公开（公告）号： | CN104080794B | 公开（公告）日： | 2018-03-16 |
| 发明（设计）人： | R·G·卡兰索塔瑟尔;T·齐默尔曼;M·马诺哈伦;M·梅尔;S·库奇曼奇;K·查里斯 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所11256 | 代理人： | 陈文平,徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供了靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)基因的RNAi试剂(例如双链RNAi试剂)和使用这样的RNAi试剂用于治疗或预防TTR相关疾病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | rnai 试剂 组合 及其 用于 治疗 甲状腺素 运载 蛋白 ttr 相关 疾病 使用方法 | ||
【主权项】：
一种双链RNAi试剂，包含与一条反义链互补的一条有义链，其中所述反义链包含与SEQ ID NO:1所示甲状腺素运载蛋白基因的核苷酸504‑526互补的序列，其中所述有义链长度为21个核苷酸和所述反义链长度为23个核苷酸，其中所述双链RNAi试剂由式(III)表示：有义链：5'np‑Na‑(X X X)i‑Nb‑Y Y Y‑Nb‑(Z Z Z)j‑Na‑nq3'反义链：3'np′‑Na′‑(X′X′X′)k‑Nb′‑Y′Y′Y′‑Nb′‑(Z′Z′Z′)l‑Na′‑nq′5'(III)其中：j＝1，且i、k以及l是0；p'是2，且p、q以及q'是0；每个Na和Na'独立地表示包含2‑10个修饰的核苷酸的寡核苷酸序列；每个Nb和Nb'独立地表示包含0‑7个修饰的核苷酸的寡核苷酸序列；np'表示突出端核苷酸；YYY、ZZZ和Y'Y'Y'各自独立地表示在三个连续核苷酸上具有三个相同修饰的一个基序，其中所述Y核苷酸包含2’‑氟修饰，所述Y’核苷酸包含2’‑O‑甲基修饰，和所述Z核苷酸包含2’‑O‑甲基修饰；并且其中该有义链与至少一个配体结合，其中所述配体是GalNAc配体。
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