[发明专利]使用短干扰核酸(siNA)的RNA干扰介导的上皮钠通道(ENaC)基因表达的抑制

摘要

本发明涉及用于研究、诊断和治疗响应ENaC基因表达和/或活性调节和/或调节ENaC基因表达途径的性状、疾病和病状的化合物、组合物和方法。具体而言，本发明涉及能够介导针对ENaC基因表达的RNA干扰(RNAi)或介导针对ENaC基因表达的RNA干扰(RNAi)的双链核酸分子，包括小核酸分子，例如短干扰核酸(siNA)、短干扰RNA(siRNA)、双链RNA(dsRNA)、微小RNA(miRNA)、和短发夹RNA(shRNA)分子。

主权项

一种具有彼此互补的第一条链和第二条链的双链核酸(siNA)分子，其中至少一条链包括：5’‑UGUGCAACCAGAACAAAUC‑3’(SEQ ID NO：10)；5’‑GAUUUGUUCUGGUUGCACA‑3’(SEQ ID NO：107)；5’‑UUAUGGAUGAUGGUGGCUU‑3’(SEQ ID NO：13)；5’‑AAGCCACCAUCAUCCAUAA‑3’(SEQ ID NO：124)；5’‑GUGUGGCUGUGCCUACAUC‑3’(SEQ ID NO：16)；5’‑GAUGUAGGCACAGCCACAC‑3’(SEQ ID NO：125)5’‑GCUGUGCCUACAUCUUCUA‑3’(SEQ ID NO：21)；或5’‑UAGAAGAUGUAGGCACAGC‑3’(SEQ ID NO：126)；和其中一个或多个所述核苷酸是任选化学修饰的。