[发明专利]TNF超家族受体的剪接转换寡聚物,以及它们治疗疾病的用途有效

专利信息
申请号: 200780053595.5 申请日: 2007-10-19
公开(公告)号: CN101889086A 公开(公告)日: 2010-11-17
发明(设计)人: 亨里克·奥鲁姆;彼得·L·萨扎尼 申请(专利权)人: 桑塔用斯制药公司;厄克尔生物技术股份有限公司
主分类号: C12N15/11 分类号: C12N15/11;A61K31/713;C07H21/00;A61K48/00
代理公司: 北京市柳沈律师事务所 11105 代理人: 张文辉
地址: 丹麦赫*** 国省代码: 丹麦;DK
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摘要: 发明涉及剪接转换寡核苷酸或剪接转换寡聚物(SSOs)。依照本发明的优选的SSOs靶向TNFR1(TNFRSFlA)或TNFR2(TNFRSFlA)前信使RNA的外显子7,典型地会导致产生分别包含部分或全部外显子7缺失的TNFR变体。发现靶向外显子7的SSOs会产生治疗炎性疾病的具有治疗用途的可溶形式的TNFR。SSO的特征在于它们基本上不能或不能补充RNaseH。
搜索关键词: tnf 家族 受体 剪接 转换 寡聚物 以及 它们 治疗 疾病 用途
【主权项】:
长度在8和16个核碱基之间的寡聚物,包含由长度为8-16个核碱基组成的毗连核碱基序列,其中所述的毗连核碱基序列与SEQ ID NO 1,SEQID NO 2,SEQ ID NO 3或SEQ ID NO 4中存在的毗连核苷酸的对应区域互补,而且所述的毗连核碱基序列不包含5个或5个以上毗连的DNA(2’-脱氧核糖核苷)单体单位,其中所述毗连核碱基序列包含选自由beta-D-氧LNA、硫代-LNA、氨基-LNA和ena-LNA组成的组的至少一个核苷酸类似物。
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