[发明专利]用于治疗视网膜疾病和癌症的转基因表达盒

权利要求书

1.转基因表达盒，其包括：CB启动子、内皮抑素编码序列、bGH polyA；

所述内皮抑素编码序列如SEQ ID NO：15所示；

所述内皮抑素编码序列带有N末端的ALB信号肽并于编码序列内部插入内含子；

所述转基因表达盒的核苷酸序列如SEQ ID NO：7所示。

2.基因递送系统，其包括：权利要求1所述的转基因表达盒和AAV衣壳蛋白。

3.根据权利要求2所述的基因递送系统，其中，所述AAV衣壳蛋白为天然AAV衣壳蛋白或人工改造的AAV衣壳蛋白。

4.根据权利要求2所述的基因递送系统，其中，所述AAV选自：AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV10、AAV11，AAV12、AAV-DJ、AAV-DJ8、AAV-DJ9、AAVrh8、AAVrh8R和AAVrh10。

5.根据权利要求2所述的基因递送系统，其中，所述AAV衣壳蛋白的氨基酸序列如SEQID NO：2、SEQ ID NO：4或SEQ ID NO：14所示。

6.权利要求2至5中任一项所述的基因递送系统在制备用于治疗疾病的药物中的应用，所述疾病以新生血管为主要病理机制或诱发因素。

7.药物，其包含：权利要求1所述的转基因表达盒或权利要求2至5中任一项所述的基因递送系统，以及赋形剂。

8.根据权利要求7所述的药物，其中，所述药物用于治疗以新生血管为主要病理机制或诱发因素的疾病。

9.根据权利要求8所述的药物，其中，所述疾病为视网膜疾病或癌症。

10.根据权利要求9所述的药物，其中，所述视网膜疾病包括老年视网膜黄斑病变、糖尿病视网膜病变、由强光引起的视网膜损伤；所述癌症包括肺癌、肝癌、肾癌、甲状腺癌、前列腺癌、、乳腺癌、结肠直肠癌、子宫颈癌、白血病、淋巴瘤、黑素瘤和成胶质细胞瘤。

11.根据权利要求7至10中任一项所述的药物，其中，所述药物通过全身途径或局部途径施用。

12.根据权利要求7至10中任一项所述的药物，其中，所述药物通过静脉内施用、肌内施用、皮下施用、经口施用、局部接触、腹膜内施用和病灶内施用。

13.根据权利要求7至10中任一项所述的药物，其中，所述药物局部施用于眼睛。

14.根据权利要求13所述的药物，其中，所述药物通过玻璃体内注射、视网膜下注射或脉络膜上注射局部施用于眼睛。