[发明专利]苯丁酸钠在制备预防或治疗帕金森病的药物中的应用

说明书

本发明涉及生物制药领域，尤其涉及苯丁酸钠(Sodium phenylbutyrate，SP)在制备预防或治疗帕金森病的药物中的应用。本发明通过整合多组学数据进行基因共表达网络的探索，得到可以明显逆转模块中异常表达基因的药物SP。动物实验表明，该药物可改善动物的行为，防止帕金森病的发展。因此SP具有预防帕金森病发展的作用以及提高帕金森病治疗的效果。

技术领域

本发明涉及生物制药领域，尤其涉及苯丁酸钠在制备预防或治疗帕金森病的药物中的应用。

背景技术

帕金森氏病(PD)是世界上第二大常见的神经退行性疾病，目前尚无有效的疗法来预防PD或阻止其发展。对于该病目前无论是药物治疗还是手术治疗，只能改善其症状，不能阻止疾病的发展，更无法治愈。

苯丁酸钠(SP)一般应用在所有新生儿酶缺乏(出生后28d内表现为完全酶缺乏的)、有高血氨性脑病家族史的迟发性酶缺乏(出生的第一个月后表现为部分酶缺乏)的患者。

发明内容

本发明的目的在于克服现有技术的不足，提供一种苯丁酸钠在制备预防或治疗帕金森病的药物中的应用。本发明发现SP具有预防PD发生，及减缓PD症状的功能。

为实现上述目的，本发明采取的技术方案为：提供一种苯丁酸钠在制备预防和/或治疗帕金森病的药物中的应用。

本发明应用加权基因共表达网络分析和识别与生物相关的差异共表达模块的生物信息学方法。借用统计学检验，将277个和帕金森病密切相关的基因匹配到基因网络模块中，得到与帕金森疾病相关的基因共表达模块，并通过关联性图谱数据库和来自于帕金森病人与正常对照组中脑黑质脑区样本间的差异基因表达谱数据，得到可以明显逆转模块中异常表达基因的药物SP。通过实时定量聚合酶链反应(qt-PCR)实验证实SP逆转异常基因表达的能力。动物实验表明，该药物可改善动物的行为，防止帕金森病的发展，并说明，SP具有恢复多巴胺神经元活力的能力。

作为本发明所述应用的优选实施方式，所述预防和/或治疗帕金森病的药物剂型为胶囊剂、片剂、口服制剂、微囊制剂、注射剂、栓剂、喷雾剂或软膏剂。

作为本发明所述应用的优选实施方式，所述药物还包括药学上可接受的载体。

本发明还提供一种用于预防和/或治疗帕金森病的药物组合物，所述药物组合物包括苯丁酸钠和药学上可接受的载体。

作为本发明所述药物组合物的优选实施方式，所述药物组合物用于皮下注射、静脉注射、肌肉注射或经鼻给药。

本发明还提供所述的药物组合物在制备用于预防和/或治疗帕金森病的药物中的应用。

本发明的有益效果：

本发明提供一种苯丁酸钠在制备预防或治疗帕金森病的药物中的新用途，本发明的药物生产可靠、质量稳定、疗效确切，且可明显预防帕金森病由线粒体功能下降引起的突触损伤，有效减低线粒体膜损伤，降低线粒体水肿情况，并有效升高突触特异性蛋白表达，提升多巴胺的活性，预防帕金森病病变，并改善帕金森病的行为症状。

附图说明

图1：每个视野细胞存活数示意图。

图2：给药对小鼠体重的影响。其中NC：处理前的对照组；ROT：处理前的ROT组；SP：处理前的SP组；NC2：处理后的对照组；ROT2：处理后的ROT组；SP2：处理后的SP组；*：p＜0.05。

图3：给药对小鼠行为学的影响。

具体实施方式

为更清楚地表述本发明的技术方案，下面结合具体实施例进一步说明，但不能用于限制本发明，此仅是本发明的部分实施例。