[发明专利]用于免疫治疗的靶向含布罗莫结构域之蛋白4(BRD4)的经化学修饰的寡核苷酸

权利要求书

1.针对编码BRD4的基因的经化学修饰的双链核酸分子，任选地其中所述经化学修饰的双链核酸分子针对这样的序列：其包含选自表1或2中序列的序列的至少12个连续核苷酸。

2.权利要求1所述的经化学修饰的双链核酸分子，其中所述经化学修饰的双链核酸分子是INTASYL^TM分子。

3.权利要求1或2所述的经化学修饰的双链核酸分子，其中所述经化学修饰的双链核酸分子包含至少一个2’-O-甲基修饰和/或至少一个2’-氟修饰，以及至少一个硫代磷酸酯修饰。

4.针对编码BRD4的基因的INTASYL^TM分子，其中所述INTASYL^TM分子包含选自表1或2中序列的序列的至少12个连续核苷酸。

5.权利要求4所述的INTASYL^TM分子，其中所述INTASYL^TM分子是经疏水性修饰的。

6.权利要求4或5所述的INTASYL^TM分子，其中所述INTASYL^TM分子与一个或更多个疏水性缀合物连接，任选地其中所述疏水性缀合物是胆固醇。

7.组合物，其包含权利要求1至3中任一项所述的经化学修饰的双链核酸分子，以及可药用赋形剂。

8.权利要求7所述的组合物，其中所述经化学修饰的双链核酸分子包含选自表2中序列的序列的至少12个连续核苷酸或者由其组成，任选地其中经化学修饰的双链核酸分子包含BRD4-20、BRD4-21或BRD4-22中所示序列。

9.组合物，其包含权利要求4至6中任一项所述的INTASYL^TM分子，以及可药用赋形剂。

10.权利要求9所述的组合物，其中所述INTASYL^TM分子包含BRD4-20、BRD4-21或BRD4-22中所示序列或者由其组成。

11.权利要求9所述的组合物，其中所述经化学修饰的双链核酸分子或所述INTASYL^TM分子包含具有BRD4-20有义链所示序列的有义链和/或具有BRD4-20反义链所示序列的反义链。

12.权利要求9所述的组合物，其中所述经化学修饰的双链核酸分子或所述INTASYL^TM分子包含具有BRD4-21有义链所示序列的有义链和/或具有BRD4-21反义链所示序列的反义链。

13.权利要求9所述的组合物，其中所述经化学修饰的双链核酸分子或所述INTASYL^TM分子包含具有BRD4-22有义链所示序列的有义链和/或具有BRD4-22反义链所示序列的反义链。

14.免疫调节组合物，其包含宿主细胞，所述宿主细胞用经化学修饰的双链核酸分子离体处理以控制和/或降低所述宿主细胞的分化水平，以使得能够产生用于在人中施用的特异性免疫细胞群。

15.权利要求14所述的免疫调节组合物，其中所述宿主细胞包含针对编码BRD4的基因的经化学修饰的双链核酸分子，任选地其中所述经化学修饰的双链核酸分子针对这样的序列：其包含选自表1或2中序列的序列的至少12个连续核苷酸。

16.权利要求14至15中任一项所述的免疫调节组合物，其中所述经化学修饰的双链核酸分子包含至少一个2’-O-甲基修饰和/或至少一个2’-氟修饰，以及至少一个硫代磷酸酯修饰。