[发明专利]抑制肌肉生长抑制素基因的mRNA的产生的核酸药物

权利要求书

1.碱基长度为15～30的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物，该反义寡核苷酸具有与肌肉生长抑制素基因的外显子1的靶位点互补的核苷酸序列，可抑制肌肉生长抑制素基因的mRNA的产生。

2. 权利要求1所述的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物，其中，肌肉生长抑制素基因的外显子1的核苷酸序列为SEQ ID NO: 1的核苷酸序列，肌肉生长抑制素基因的外显子1的靶位点存在于SEQ ID NO: 1的核苷酸序列的碱基编号22～420的区域内。

3. 权利要求1或2所述的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物，其中，反义寡核苷酸的核苷酸序列包含由SEQ ID NO: 2～25中的任一个核苷酸序列中的连续的至少15个碱基构成的序列，其中上述任一个核苷酸序列中的t可以是u、而u可以是t。

4.权利要求1～3中任一项所述的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物，其中，反义寡核苷酸的碱基长度为18。

5. 权利要求4所述的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物，其中，反义寡核苷酸的核苷酸序列为SEQ ID NO: 2～25中的任一个核苷酸序列，其中上述任一个核苷酸序列中的t可以是u、而u可以是t。

6.权利要求1～5中任一项所述的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物，其中，至少1个核苷酸被修饰。

7.权利要求6所述的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物，其中，构成修饰核苷酸的糖为D-呋喃核糖，D-呋喃核糖的2’位的羟基被修饰。

8. 权利要求7所述的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物，其中，D-呋喃核糖被2’-O-烷基化和/或2’-O, 4’-C-亚烷基化。

9.药物，该药物含有权利要求1～8中任一项所述的反义寡核苷酸、其药学上可接受的盐或溶剂合物。

10.权利要求9所述的药物，该药物用于预防和/或治疗肌肉生长抑制素参与的病症和/或疾病。

11.权利要求10所述的药物，其中，肌肉生长抑制素参与的病症和/或疾病为肌萎缩。

12.权利要求11所述的药物，其中，肌萎缩为选自肌营养不良症、肌病、脊髄性肌萎缩症、肌少症和废用性肌萎缩的至少1种。

13.权利要求10所述的药物，其中，肌肉生长抑制素参与的病症和/或疾病为通过恢复肌肉量而产生治疗效果的病症和/或疾病。

14.权利要求13所述的药物，其中，通过恢复肌肉量而产生治疗效果的病症和/或疾病为选自癌症恶液质、糖尿病、循环系统疾病、肾病和骨病的至少1种。

15.权利要求14所述的药物，其中，循环系统疾病为心功能不全和/或动脉硬化，肾病为慢性肾功能不全，骨病为炎症性关节炎。

16.食品，该食品含有权利要求1～8中任一项所述的反义寡核苷酸、其食品上可接受的盐或溶剂合物。

17.饲料，该饲料含有权利要求1～8中任一项所述的反义寡核苷酸、其饲料上可接受的盐或溶剂合物。

18.用于促进肌细胞的增殖和/或肥大的药剂，该药剂含有权利要求1～8中任一项所述的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物。

19.用于增加肌肉量和/或抑制肌减少的药剂，该药剂含有权利要求1～8中任一项所述的反义寡核苷酸、其盐或溶剂合物。