[发明专利]靶向ATXN3的反义寡核苷酸

权利要求书

1.一种选自由编号1122_62、1122_67、1856_1、1813_1、1812_1、1809_2、1607_1和1122_33的化合物组成的组的反义寡核苷酸或其药用盐。

2.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸为ACCcatattttactCTT(化合物编号1856_1)，其中大写字母代表β-D-氧基LNA核苷，小写字母代表DNA核苷，其中每个LNA胞嘧啶为5-甲基胞嘧啶，并且其中所述核苷之间的核苷间键为硫代磷酸酯核苷间键；或其药用盐。

3.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸为CTGtacacttttacaTT(化合物编号1813_1)，其中大写字母代表β-D-氧基LNA核苷，小写字母代表DNA核苷，其中每个LNA胞嘧啶为5-甲基胞嘧啶，并且其中所述核苷之间的核苷间键为硫代磷酸酯核苷间键；或其药用盐。

4.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸为TGtacacttttacatTCC(化合物编号1812_1)，其中大写字母代表β-D-氧基LNA核苷，小写字母代表DNA核苷，其中每个LNA胞嘧啶为5-甲基胞嘧啶，并且其中所述核苷之间的核苷间键为硫代磷酸酯核苷间键；或其药用盐。

5.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸为GtacacttttacattCCC(化合物编号1809_2)，其中大写字母代表β-D-氧基LNA核苷，小写字母代表DNA核苷，其中每个LNA胞嘧啶为5-甲基胞嘧啶，并且其中所述核苷之间的核苷间键为硫代磷酸酯核苷间键；或其药用盐。

6.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸为TTCttcattataccatCAA(化合物编号1607_1)，其中大写字母代表β-D-氧基LNA核苷，小写字母代表DNA核苷，其中每个LNA胞嘧啶为5-甲基胞嘧啶，并且其中所述核苷之间的核苷间键为硫代磷酸酯核苷间键；或其药用盐。

7.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸为AatCtTatttacatcTtCC(化合物编号1122_62)，其中大写字母代表β-D-氧基LNA核苷，小写字母代表DNA核苷，其中每个LNA胞嘧啶为5-甲基胞嘧啶，并且其中所述核苷之间的核苷间键为硫代磷酸酯核苷间键；或其药用盐。

8.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸为AATCttatttacatcTtCC(化合物编号1122_67)，其中大写字母代表β-D-氧基LNA核苷，小写字母代表DNA核苷，其中每个LNA胞嘧啶为5-甲基胞嘧啶，并且其中所述核苷之间的核苷间键为硫代磷酸酯核苷间键；或其药用盐。

9.根据权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述反义寡核苷酸为AatCtTatttacatctTCC(化合物编号1122_33)，其中大写字母代表β-D-氧基LNA核苷，小写字母代表DNA核苷，其中每个LNA胞嘧啶为5-甲基胞嘧啶，并且其中所述核苷之间的核苷间键为硫代磷酸酯核苷间键；或其药用盐。

10.一种缀合物，其包含根据权利要求1至9中任一项所述的寡核苷酸，以及至少一个共价附接至所述寡核苷酸的缀合物部分；或其药用盐。

11.一种药物组合物，其包含根据权利要求1至9所述的寡核苷酸或根据权利要求10所述的缀合物，以及药用稀释剂、溶剂、载体、盐和/或佐剂。

12.一种用于在表达ATXN3的靶细胞中调节ATXN3表达的体内或体外方法，所述方法包括向所述细胞施用有效量的根据权利要求1至9中任一项所述的寡核苷酸或盐、根据权利要求10所述的缀合物或根据权利要求11所述的药物组合物。