[发明专利]双层膜结构细胞器DNA靶向药

权利要求书

1.一种复合物，为直链状DNA结合化合物和双层膜结构细胞器定位性化合物的复合物，所述直链状DNA结合化合物与双层膜结构细胞器DNA的序列特异性结合。

2.根据权利要求1所述的复合物，其中，

复合物聚集于作为双层膜结构细胞器的线粒体，双层膜结构细胞器DNA序列特异性地改变双层膜结构细胞器的功能。

3.根据权利要求1或2所述的复合物，其中，

双层膜结构细胞器DNA序列为选自由mtDNA序列、线粒体病病因突变序列、线粒体相关疾病突变序列、包含线粒体多态性的病变细胞中的拷贝数比正常细胞多的序列以及基因数据库中登录的双层膜结构细胞器DNA序列组成的组的至少一个以上。

4.根据权利要求1～3中任一项所述的复合物，其中，

DNA结合化合物选自由桥核酸即交联化核酸、锁核酸LNA、PNA、直链状吡咯-咪唑聚酰胺PIP、直链状吡咯-咪唑聚酰胺PIP修饰物、DNA结合蛋白质以及DNA结合蛋白质复合物组成的组。

5.根据权利要求1～4中任一项所述的复合物，其中，

双层膜结构细胞器定位性化合物为脂溶性阳离子。

6.根据权利要求5所述的复合物，其中，

脂溶性阳离子为TPP即三苯基鏻。

7.一种识别线粒体突变和多态性的序列特异性线粒体聚集性化合物，

包含权利要求1～6中任一项所述的复合物。

8.根据权利要求1所述的复合物，

由下式(I)所示：

X为-CH₂-、-NH-、-CO-、-CH₂CH₂O-或-O-，

Y为-CH-或-N-，

R₁为-CH₃、-OH、标记物或TP，所述标记物为荧光、放射性、生物素、点击化学标记等，所述TP是作为双层膜结构细胞器定位性化合物的线粒体渗透部位，

R₂为-CH₃、-NH₂、标记物或TP，

j为1至6，

k为1至2，

l为1至4，

m为0至10，

n为0至6，

o为0至6。

9.根据权利要求8所述的复合物，

由下式(II)所示：

X为-CH₂-、-NH-、-CO-、-CH₂CH₂O-或-O-，

Y为-CH-或-N-，

R₁为-CH₃、-OH、标记物或TP，

R₂为分别独立的-CH₃、-NH₂、标记物或TP。

10.根据权利要求8或9所述的复合物，其中，

所述复合物具有由下式(III)或(IV)所示的结构：

Y为-CH-或-N-，

R₁为-CH₃、-OH、标记物或TP，

R₂为分别独立的-CH₃、-NH₂、标记物或TP。

11.根据权利要求8或9所述的复合物，其中，

所述复合物具有由下式(XIV)所示的结构：

12.根据权利要求8或9所述的复合物，其中，

所述复合物具有由下式(XV)～(XXI)中任一项所示的结构：