[发明专利]分子的细胞内靶向

权利要求书

1.一种包含小分子靶向配体和货物分子的缀合物，其具有式I：

其中A选自由以下项组成的组：

B为-C(O)-O-或-C(O)-N-，

n选自0或1-6，

r选自0或1-6，

m选自1-6，并且

R为货物分子。

2.根据权利要求1所述的缀合物，其中所述货物分子选自由肽、多肽、寡核苷酸组成的组。

3.根据权利要求1或2所述的缀合物，其中所述货物分子为抗体或寡核苷酸。

4.根据权利要求1-3所述的缀合物，其中所述货物分子为LNA寡核苷酸。

5.根据权利要求3或4所述的缀合物，其中所述小分子靶向配体在所述寡核苷酸的3′末端或5′末端，优选地在5′末端连接至所述寡核苷酸。

6.根据权利要求1-5所述的缀合物，其中B为-C(O)-N-。

7.根据权利要求1-6所述的缀合物，其中r＝0并且n＝6。

8.根据权利要求1-7所述的缀合物，其中m选自1-4。

9.根据权利要求1-8所述的缀合物，其中A为

10.根据权利要求1-9所述的缀合物，其具有式II：

11.一种药物组合物，其包含根据权利要求1-10所述的缀合物以及药用载体。

12.根据权利要求11所述的药物组合物，其为用于眼部病况的局部用组合物。

13.一种治疗患有眼部病况的个体的方法，所述方法包括向所述个体的眼睛施用有效量的根据权利要求1-10所述的缀合物或根据权利要求11至12所述的药物组合物。