[发明专利]一种编码人受体酪氨酸激酶Mer的核苷酸序列及其应用有效
| 申请号： | 202010781480.5 | 申请日： | 2020-08-05 |
| 公开（公告）号： | CN111826378B | 公开（公告）日： | 2022-05-27 |
| 发明（设计）人： | 李斌;任盛 | 申请（专利权）人： | 武汉纽福斯生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/12 | 分类号： | C12N15/12;C12N9/12;C12N15/864;A61K48/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 刘猛 |
| 地址： | 430074 湖北省武汉市东湖新技术开发区高新大道666*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 编码 受体 酪氨酸 激酶 mer 核苷酸 序列 及其 应用 | ||
1.一种编码人受体酪氨酸激酶Mer的多核苷酸，其特征在于，其序列如SEQ ID NO: 3所示。
2.权利要求1所述多核苷酸在制备预防或治疗MERTK功能丧失突变导致的眼部疾病的病毒载体或药物制剂中的应用。
3.根据权利要求2所述应用，其特征在于，所述MERTK功能丧失突变导致的眼部疾病为视网膜色素变性。
4.一种病毒载体，其特征在于，其包含有权利要求1所述多核苷酸。
5.根据权利要求4所述病毒载体，其特征在于，所述病毒载体为腺相关病毒载体。
6.根据权利要求5所述病毒载体，其特征在于，所述腺相关病毒载体的血清型为AAV2野生型或AAV2-7M8。
7.根据权利要求4~6任意一项所述病毒载体，其特征在于，所述病毒载体由启动子hRPE65调控MERTK蛋白的表达。
8.权利要求4~6任意一项所述病毒载体在制备预防或治疗MERTK功能丧失突变导致的眼部疾病的药物制剂中的应用。
9.根据权利要求8所述应用，其特征在于，所述MERTK功能丧失突变导致的眼部疾病为视网膜色素变性。
10.一种药物制剂，其特征在于，包含如权利要求1所述的多核苷酸或权利要求4~7任一项所述的病毒载体。
11.根据权利要求10所述的药物制剂，其特征在于，所述药物制剂为液体制剂。
12.根据权利要求10或11所述药物制剂，其特征在于，还包括药学上可接受的载体或赋形剂。
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