[发明专利]用于执行羟基酸氧化酶1（HAO1）基因编辑以治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980064321.9 | 申请日： | 2019-07-30 |
| 公开（公告）号： | CN112867795A | 公开（公告）日： | 2021-05-28 |
| 发明（设计）人： | Z·W·迪梅克;S·奥达特;B·A·穆雷;R·M·莱斯卡博;A·许布纳;W·斯特雷普斯;S·B·赫西 | 申请（专利权）人： | 因特利亚治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P13/12 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 陈迎春;黄革生 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 执行 羟基 氧化酶 hao1 基因 编辑 治疗 原发性 草酸 ph1 组合 方法 | ||
1.一种在HAO1基因内诱导双链断裂(DSB)或单链断裂(SSB)的方法，所述方法包括向细胞递送组合物，其中所述组合物包括：
a.引导RNA，所述引导RNA包括：
i.选自SEQ ID NO:1-146的引导序列；或
ii.选自SEQ ID NO:1-146的序列的至少17个、18个、19个或20个连续核苷酸；或
iii.与选自SEQ ID NO:1-146的序列至少99％、98％、97％、96％、95％、94％、93％、92％、91％或90％相同的引导序列；或
iv.包括SEQ ID No:4、5、6、8、22、35、38、39、56、73、84、100、105、113、117、129、145中的任何一个的引导序列；或
v.包括SEQ ID No:8、22、35、39、73、84、100、105、113、145中的任何一个的引导序列；以及任选地
b.RNA引导的DNA结合剂或对RNA引导的DNA结合剂进行编码的核酸。
2.一种减少HAO1基因的表达的方法，所述方法包括向细胞递送组合物，其中所述组合物包括：
a.引导RNA，所述引导RNA包括：
i.选自SEQ ID NO:1-146的引导序列；或
ii.选自SEQ ID NO:1-146的序列的至少17个、18个、19个或20个连续核苷酸；或
iii.与选自SEQ ID NO:1-146的序列至少99％、98％、97％、96％、95％、94％、93％、92％、91％或90％相同的引导序列；或
iv.包括SEQ ID No:4、5、6、8、22、35、38、39、56、73、84、100、105、113、117、129、145中的任何一个的引导序列；或
v.包括SEQ ID No:8、22、35、39、73、84、100、105、113、145中的任何一个的引导序列；以及任选地
b.RNA引导的DNA结合剂或对RNA引导的DNA结合剂进行编码的核酸。
3.一种治疗或预防1型原发性高草酸尿症(PH1)的方法，所述方法包括向有需要的受试者施用组合物，其中所述组合物包括：
a.引导RNA，所述引导RNA包括：
i.选自SEQ ID NO:1-146的引导序列；或
ii.选自SEQ ID NO:1-146的序列的至少17个、18个、19个或20个连续核苷酸；或
iii.与选自SEQ ID NO:1-146的序列至少99％、98％、97％、96％、95％、94％、93％、92％、91％或90％相同的引导序列；或
iv.包括SEQ ID No:4、5、6、8、22、35、38、39、56、73、84、100、105、113、117、129、145中的任何一个的引导序列；或
v.包括SEQ ID No:8、22、35、39、73、84、100、105、113、145中的任何一个的引导序列；以及任选地
b.RNA引导的DNA结合剂或对RNA引导的DNA结合剂进行编码的核酸，由此治疗或预防PH1。
4.一种治疗或预防由PH1引起的终末期肾病(ESRD)的方法，所述方法包括向有需要的受试者施用组合物，其中所述组合物包括：
a.引导RNA，所述引导RNA包括：
i.选自SEQ ID NO:1-146的引导序列；或
ii.选自SEQ ID NO:1-146的序列的至少17个、18个、19个或20个连续核苷酸；或
iii.与选自SEQ ID NO:1-146的序列至少99％、98％、97％、96％、95％、94％、93％、92％、91％或90％相同的引导序列；或
iv.包括SEQ ID No:4、5、6、8、22、35、38、39、56、73、84、100、105、113、117、129、145中的任何一个的引导序列；或
v.包括SEQ ID No:8、22、35、39、73、84、100、105、113、145中的任何一个的引导序列；以及任选地
b.RNA引导的DNA结合剂或对RNA引导的DNA结合剂进行编码的核酸，由此治疗或预防由PH1引起的(ESRD)。
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