[发明专利]用于肌营养不良的外显子跳跃寡聚物在审
| 申请号： | 201980050151.9 | 申请日： | 2019-07-25 |
| 公开（公告）号： | CN112639097A | 公开（公告）日： | 2021-04-09 |
| 发明（设计）人： | F·J·施内尔;A·索梅莱特 | 申请（专利权）人： | 萨勒普塔医疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;彭昶 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 营养不良 外显子 跳跃 寡聚物 | ||
1.一种经修饰的反义寡聚物，其能够结合选定的靶标以诱导人肌营养不良蛋白基因中的外显子跳跃，其中所述经修饰的反义寡聚物包含与指定为退火位点的肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子2、内含子1或内含子2靶区互补的碱基序列；其中所述碱基序列和/或退火位点选自以下之一：
其中T是胸腺嘧啶或尿嘧啶。
2.根据权利要求1所述的经修饰的反义寡聚物，其中所述碱基序列和/或退火位点选自以下之一：
退火位点 碱基序列[5'至3'] SEQ ID NO. H2.SA.(-20+05) TTC ATC TAA AAT GCA AAA TAA AAA A SEQ ID NO.1 H2.SA.(-14+11) TTC TCT TTC ATC TAA AAT GCA AAA T SEQ ID NO.2 H2.SA.(-11+14) ATC TTC TCT TTC ATC TAA AAT GCA A SEQ ID NO.3 H2.SA.(-08+17) AAC ATC TTC TCT TTC ATC TAA AAT G SEQ ID NO.4 H2.SA.(-05+20) TTG AAC ATC TTC TCT TTC ATC TAA A SEQ ID NO.5 H2.SA.(-02+23) CTT TTG AAC ATC TTC TCT TTC ATC T SEQ ID NO.6 H2.SA.(+02+26) TTT CTT TTG AAC ATC TTC TCT TTC A SEQ ID NO.7 H2.SA.(+05+29) TGT TTT CTT TTG AAC ATC TTC TCT T SEQ ID NO.8 H2.SA.(+08+32) GAA TGT TTT CTT TTG AAC ATC TTC T SEQ ID NO.9 H2.SA.(+11+35) TGT GAA TGT TTT CTT TTG AAC ATC T SEQ ID NO.10 H2.SA.(+14+38) TTT TGT GAA TGT TTT CTT TTG AAC A SEQ ID NO.11 H2.SA.(+17+41) CCA TTT TGT GAA TGT TTT CTT TTG A SEQ ID NO.12 H2.SA.(+20+44) TAC CCA TTT TGT GAA TGT TTT CTT T SEQ ID NO.13 H2.SA.(+23+47) ATT TAC CCA TTT TGT GAA TGT TTT C SEQ ID NO.14 H2.SA.(+26+50) TGC ATT TAC CCA TTT TGT GAA TGT T SEQ ID NO.15 H2.SA.(+29+53) TTG TGC ATT TAC CCA TTT TGT GAA T SEQ ID NO.16 H2.SA.(+32+56) AAA TTG TGC ATT TAC CCA TTT TGT G SEQ ID NO.17 H2.SA.(+35+59) AGA AAA TTG TGC ATT TAC CCA TTT T SEQ ID NO.18 H2.SD.(+22-03) TAC CTT AGA AAA TTG TGC ATT TAC C SEQ ID NO.20 H2.SD.(+19-06) TCT TAC CTT AGA AAA TTG TGC ATT T SEQ ID NO.21 H2.SD.(+16-09) CAT TCT TAC CTT AGA AAA TTG TGC A SEQ ID NO.22 H2.SD.(+13-12) AAC CAT TCT TAC CTT AGA AAA TTG T SEQ ID NO.23 H2.SD.(+10-15) ACA AAC CAT TCT TAC CTT AGA AAA T SEQ ID NO.24 H2A(+06+30) ATG TTT TCT TTT GAA CAT CTT CTC T SEQ ID NO.25 H2A(+07+31) AAT GTT TTC TTT TGA ACA TCT TCT C SEQ ID NO.26 H2A(+09+33) TGA ATG TTT TCT TTT GAA CAT CTT C SEQ ID NO.27 H2A(+10+34) GTG AAT GTT TTC TTT TGA ACA TCT T SEQ ID NO.28 H2A(-23+02) ATC TAA AAT GCA AAA TAA AAA AAT A SEQ ID NO.29 H2A(-26-02) TAA AAT GCA AAA TAA AAA AAT AAA A SEQ ID NO.30 H2A(-29-05) AAT GCA AAA TAA AAA AAT AAA AGT T SEQ ID NO.31 H2A(-32-08) GCA AAA TAA AAA AAT AAA AGT TAG G SEQ ID NO.32 H2A(-35-11) AAA TAA AAA AAT AAA AGT TAG GAA G SEQ ID NO.33 H2A(-38-14) TAA AAA AAT AAA AGT TAG GAA GCA A SEQ ID NO.34 H2A(-41-17) AAA AAT AAA AGT TAG GAA GCA ACT T SEQ ID NO.35 H2A(+11+29) TGT TTT CTT TTG AAC ATC T SEQ ID NO.36 H2D(+15-08) ATT CTT ACC TTA GAA AAT TGT GC SEQ ID NO.37 H2A(+46+62) CTT AGA AAA TTG TGC AT SEQ ID NO.38 H2D(+08-09) CAT TCT TAC CTT AGA AA SEQ ID NO.39
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