[发明专利]使用利鲁唑前药治疗共济失调

权利要求书

1.一种治疗有需要的患者的共济失调的方法，所述方法包括向所述患者给予治疗有效量的利鲁唑前药。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述共济失调是以下中的一种或多种：弗里德里希共济失调、共济失调毛细血管扩张、1型常染色体隐性共济失调伴动眼运用不能、2型常染色体隐性共济失调伴动眼运用不能、脊髓小脑性共济失调伴轴突性神经病、无β脂蛋白血症、共济失调伴孤立性维生素E缺乏症、雷夫叙姆病和脑腱黄瘤病。

3.根据权利要求1所述的方法，其中所述共济失调是选自SCA1、SCA2、SCA3、SCA6、SCA7、SCA8和SCA10的脊髓小脑性共济失调。

4.根据权利要求2所述的方法，其中所述共济失调是以下中的一种或多种：与翻译的GAG重复序列扩增有关的共济失调、与在非编码区中非翻译的重复序列扩增有关的共济失调、或与点突变有关的共济失调。

5.根据权利要求1所述的方法，其中所述共济失调是多系统萎缩性共济失调或偶发的成人发作性共济失调。

6.根据权利要求1所述的方法，其中所述利鲁唑前药具有下式：

及其药学上可接受的盐，其中：

R₂₃选自H、CH₃、CH₂CH₃、CH₂CH₂CH₃、CH₂CCH、CH(CH₃)₂、CH₂CH(CH₃)₂、CH(CH₃)CH₂CH₃、CH₂OH、CH₂OCH₂Ph、CH₂CH₂OCH₂Ph、CH(OH)CH₃、CH₂Ph、CH₂(环己基)、CH₂(4-OH-Ph)、(CH₂)₄NH₂、(CH₂)₃NHC(NH₂)NH、CH₂(3-吲哚)、CH₂(5-咪唑)、CH₂CO₂H、CH₂CH₂CO₂H、CH₂CONH₂、和CH₂CH₂CONH₂。

7.根据权利要求5所述的方法，其中所述利鲁唑前药具有下式：

8.根据权利要求1所述的方法，其中所述治疗使所述患者的总SARA得分改善至少0.8、或0.9、或1.0、或1.1、或1.2、或1.3、或1.4、或1.5、或1.6、或1.7、或1.8、或1.9、或2.0、或更大。

9.根据权利要求1所述的方法，其中将所述利鲁唑前药以约17.5至200mg/天的剂量给予所述患者。

10.根据权利要求8所述的方法，其中将所述利鲁唑前药以约17.5、或35、或70、或100、或140、或200mg/天的剂量给予所述患者。

11.根据权利要求9所述的方法，其中将所述利鲁唑前药以200mg的剂量每天一次给予所述患者。

12.根据权利要求9所述的方法，其中将所述利鲁唑前药以140mg的剂量每天一次给予所述患者。