[发明专利]一种用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体

权利要求书

1.一种用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体，其特征在于：所述的构建体为通过自加工单元(auto-processing unit,APU)连接的与治疗中枢神经系统疾病相关的核苷酸序列。

2.根据权利要求1所述的用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体，其特征在于：所述自加工单元(APU)，包含N-端自加工结构域和/或C-端自加工结构域。

3.根据权利要求2所述的用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体，其特征在于：所述的N-端自加工结构域包括Intein、B型细菌体Intein样结构域(BIL)、Furin序列，及其衍生物；

所述的C-端自加工结构域，包括2A肽或类2A肽。

4.根据权利要求3所述的用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体，其特征在于：所述的2A肽或类2A肽，包括源于口蹄疫病毒的2A肽(F2A)、源于猪捷申病毒的2A肽(P2A)、源于昆虫病毒的2A肽(T2A)，以及源于马鼻炎病毒的2A肽(E2A)。

5.根据权利要求1所述的用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体，其特征在于：所述的治疗中枢神经系统疾病相关的核苷酸序列包括选自于酪氨酸羟化酶(TH)、GTP-环化水解酶I(GCH1)、芳香族氨基酸多巴脱羧酶(AADC)、神经系统生长因子核苷酸序列中的两种或者两种以上；

所述的核苷酸序列之间至少有两个核苷酸序列之间通过自加工单元(APU)连接。

6.根据权利要求5所述的用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体，其特征在于：所述的神经系统生长因子，包括神经生长因子(NGF)、脑衍生神经营养因子(BDNF)、神经生长因子-3(NT-3)、神经生长因子-4/5(NT-4/5)、神经生长因子-6(NT-6)、睫状神经营养因子(CNTF)、胶质细胞系衍生神经营养因子(GDNF)和GDNF分子家族；

所述的GDNF分子家族包括GDNF天然存在的类似物、神经秩蛋白、persephin和artemin。

7.根据权利要求5所述的用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体，其特征在于：所述的构建体包括酪氨酸羟化酶(TH)、GTP-环化水解酶I(GCH1)、芳香族氨基酸多巴脱羧酶(AADC)；

所述的核苷酸序列之间至少有两个核苷酸序列之间通过自加工单元(APU)连接。

8.一种病毒载体基因组，其特征在于：所述的病毒载体基因组包括权1至权7任一所述的用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体；

所述的病毒载体包括慢病毒载体或腺相关病毒载体。

9.一种慢病毒载体系统，其特征在于：所述的慢病毒载体系统包括包含有权1至权7任一所述的用于中枢神经系统疾病治疗的基因序列构建体的基因组。

10.一种包括权1至权7任一所述基因序列构建体的生物制剂，其在治疗和/或预防帕金森病、阿尔茨海默症及其他神经退行性疾病中的用途。