[发明专利]用于将核酸引入细胞的组合物

权利要求书

1.统计共聚物，包含：多个重复单元(a)，其独立地选自下式(a1)和(a2)的重复单元：

-CH₂-CH₂-NH- (a1)

和

多个重复单元(b)，其独立地选自下式(b1)至(b4)的重复单元：

-CH₂-CH₂-CH₂-NH- (b1)

-CH₂-CH₂-CH₂-CH₂-NH- (b3)

其中所述重复单元(a)之和与所述重复单元(b)之和的摩尔比在0.7/1.0至1.0/0.7的范围内，和

其中所述共聚物中包含的所述重复单元(a)和/或(b)的一个或多个氮原子可被质子化以提供阳离子共聚物。

2.权利要求1所述的共聚物，其为包含一种或多种类型的选自重复单元(a2)、(b2)和(b4)的重复单元的支链或树枝状共聚物。

3.权利要求1所述的共聚物，其为包含重复单元(a1)和(b1)的线性共聚物。

4.权利要求1至3中任一项所述的共聚物，其中所述重复单元(a)和(b)占所述共聚物中所有重复单元的80mol％或更多。

5.权利要求1至3中任一项所述的共聚物，其中选自(a1)和(a2)的重复单元(a)和选自(b1)和(b2)的重复单元(b)占所述共聚物中所有重复单元的80mol％或更多。

6.权利要求1至3中任一项所述的共聚物，其中所述共聚物的端基包含一种或多种类型的基团(c)，所述基团(c)独立地选自式(c1)至(c3)的基团：

-CH₂-CH₂-NH₂ (c1)

-CH₂-CH₂-CH₂-NH₂ (c2)

-CH₂-CH₂-CH₂-CH₂-NH₂ (c3)。

7.权利要求1至3中任一项所述的共聚物，其中所述重复单元(a)与所述重复单元(b)的摩尔比在0.8/1.0至1.0/0.8的范围内。

8.权利要求1至3中任一项所述的共聚物，其可通过聚合包含氮丙啶、氮杂环丁烷和任选的吡咯烷的单体混合物获得。

9.组合物，包含核酸和根据权利要求1至8中任一项所述的共聚物。

10.权利要求9所述的组合物，其中所述核酸是mRNA。

11.权利要求9或10所述的组合物，其中所述共聚物是阳离子共聚物，并且其中所述阳离子共聚物与所述核酸形成复合物。

12.药物组合物，包含权利要求9至11中任一项所述的组合物和任选地另外的药学上可接受的载体和/或稀释剂。

13.权利要求1至8中任一项的共聚物用于制备用于将核酸递送到细胞中的药物组合物的用途。

14.产生权利要求1至7中任一项所述的共聚物的方法，包括聚合包含氮丙啶、氮杂环丁烷和任选的吡咯烷的单体混合物的步骤。