[发明专利]前激肽释放酶(PKK)表达的调节有效
| 申请号： | 201480046661.6 | 申请日： | 2014-08-28 |
| 公开（公告）号： | CN105517556B | 公开（公告）日： | 2021-02-02 |
| 发明（设计）人： | S·M·弗赖尔;H·H·布维 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7115 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;吴瑜 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 激肽释放酶 pkk 表达 调节 | ||
1.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由15至30个连接的核苷组成并且包含的核碱基序列包含与SEQ ID NO:10的核碱基27427-27466的等长部分100％互补的至少15个连续核碱基，其中通过测定整个所述修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸的核碱基序列与SEQ ID NO:10至少90％互补。
2.根据权利要求1所述的化合物，其由单链经修饰的寡核苷酸组成。
3.根据权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸的至少一个核苷间键联为经修饰的核苷间键联。
4.根据权利要求3所述的化合物，其中所述经修饰的核苷间键联为硫代磷酸酯核苷间键联。
5.根据权利要求4所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸的每个核苷间键联均为硫代磷酸酯核苷间键联。
6.根据权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸的至少一个核苷包含经修饰的核碱基。
7.根据权利要求6所述的化合物，其中所述经修饰的核碱基为5-甲基胞嘧啶。
8.根据权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸的至少一个核苷酸包含经修饰的糖。
9.根据权利要求8所述的化合物，其中所述经修饰的糖是双环糖。
10.根据权利要求9所述的化合物，其中所述双环糖选自限制型乙基、LNA和ENA。
11.根据权利要求8所述的化合物，其中所述修饰的糖是2’-修饰的糖。
12.根据权利要求11所述的化合物，其中所述2’-修饰的糖包含选自2’-OCH3、2’-F和2’-O-甲氧基乙基的取代基。
13.根据权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸包含：
由连接的脱氧核苷组成的间隙区段；
由连接的核苷组成的5’侧翼区段；和
由连接的核苷组成的3’侧翼区段；
其中所述间隙区段位于所述5’侧翼区段和所述3’侧翼区段之间并且其中每个侧翼区段的每个核苷均包含经修饰的糖。
14.根据权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸由20个连接的核苷组成。
15.根据权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸由19个连接的核苷组成。
16.根据权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸由18个连接的核苷组成。
17.根据权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸由17个连接的核苷组成。
18.根据权利要求1所述的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸由16个连接的核苷组成。
19.根据权利要求1所述的化合物，其中所述化合物是缀合的反义化合物。
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