[发明专利]基于siRNA的细胞特异性有效的分子和用于制备其的应用试剂盒及其用途

权利要求书

1.基于siRNA的细胞特异性有效分子，其用于生物学无活性地转染入靶细胞以在其通过结合至mRNA并形成RISC复合物而生物学激活之后抑制靶细胞中的基因表达，所述siRNA通过接头偶联至至少一个肽以用于其生物学失活，并且所述接头在所述分子的生物学激活后保留在所述siRNA上，其中所述siRNA(2)通过Cn＝C1、C2、C3、C4、C5或C6的氨基Cn接头(1)偶联至所述至少一个肽(3)。

2.如权利要求1所述的细胞特异性有效分子，其中氨基C6接头被提供为氨基Cn接头。

3.如权利要求1所述的细胞特异性有效分子，其中氨基C5接头被用作氨基Cn接头。

4.如权利要求1所述的细胞特异性有效分子，其中氨基C4接头被提供为氨基Cn接头。

5.如权利要求1所述的细胞特异性有效分子，其中氨基C3接头被用作氨基Cn接头。

6.如权利要求1所述的细胞特异性有效分子，其中将氨基C2接头提供为氨基Cn接头。

7.如权利要求1所述的细胞特异性有效分子，其中氨基C1接头被提供为氨基Cn接头。

8.如权利要求1所述的细胞特异性有效分子，其中转染系统共价或非共价地偶联至所述生物学有效分子，并且所述至少一个肽通过所述氨基Cn接头共价偶联以用于将所述分子转染入或转染至靶细胞，所述转染系统例如载体系统如纳米颗粒、配体/抗体/抗原标记物或分子，如纳米颗粒、聚合物或脂质，其用于将可选择性激活的生物学有效分子包被以进行它们的转染，或者基于脂质的方法或TAT蛋白侧翼。

9.用于应用或施用如权利要求1-8中一项或多项所述的细胞特异性有效分子的应用试剂盒，其由以下部分组成：

10.至少一个安瓿(安瓿A)，其含有siRNA，所述siRNA偶联至用于失活目的经选择的肽，并且氨基Cn接头偶联至所述siRNA；

-至少另一个安瓿(安瓿B)，其含有转染系统，如纳米颗粒或脂质；

-用于所述安瓿A和安瓿B的内容物的稀释和反应缓冲剂；

-一种或多种探针或者具有套管的注射器和其他所需材料，其用于将混合物从所述安瓿内容物注射入含有所述靶细胞的介质，以及

-用于应用和施用的说明书。

11.如权利要求13所述的应用试剂盒，其含有至少一种其他物质，例如用于所述生物学有效分子半选择性偶联至靶细胞的抗体和/或聚乙二醇链，用于锚定所述肽和所述生物学有效分子。

12.用于制备如权利要求1-8中一项或多项所述的细胞特异性有效分子的应用试剂盒，其至少由以下部分组成：

-一个安瓿(安瓿A)，其含有可以偶联至siRNA以用于其失活的一个或多个肽；

-一个安瓿(安瓿B)，具有用于将所述一个或多个肽偶联至所述siRNA的反应缓冲剂；

-一个安瓿(安瓿C)，其用于在所述肽偶联至所述siRNA后修饰所述肽；

-一个安瓿(安瓿D)，具有其他反应缓冲剂；

-系统，其用于在所述肽偶联至所述siRNA后纯化亚产物或终产物；

-一种或多种注射装置，如探针或者具有套管的注射器，用于将混合物从所述安瓿内容物注射，以及其他所需材料，如渗析膜或反应容器；以及

-用于应用的说明书。