[发明专利]介导RNA干涉的小RNA分子

权利要求书

1.分离的双链RNA分子在制备用于在人类医学或兽医学中的诊 断应用的药用组合物中的用途，其中每条RNA链的长度为19-25个核 苷酸，其中所述RNA分子能够靶特异性RNA干涉，其中至少一条链 具有1-5个核苷酸的3’-突出端，并且其中所述药物组合物含有至少一 种分离的双链RNA分子作为活性剂和一种药用载体。

2.权利要求1的用途，其中所述RNA分子的每条链的长度为 19-23个核苷酸。

3.权利要求1的用途，其中所述RNA分子的每条链的长度为 20-22个核苷酸。

4.权利要求1的用途，其中3’-突出端为1-3个核苷酸。

5.权利要求1的用途，其中为避免降解稳定3’-突出端。

6.权利要求1的用途，其中所述RNA分子包含至少一个经修饰 的核苷酸类似物。

7.权利要求6的用途，其中所述经修饰的核苷酸类似物选自糖修 饰或骨架修饰的核糖核苷酸。

8.权利要求6或7的用途，其中所述核苷酸类似物为糖修饰的核 糖核苷酸，其中2’-OH基团被置换为选自H、OR、R、卤素、SH、 SR’、NH₂、NHR、NR₂或CN的基团，其中R是C₁-C₆烷基、烯基或 炔基，卤素是F、Cl、Br或I。

9.权利要求6或7的用途，其中所述核苷酸类似物为含有硫代磷 酸酯基团的骨架修饰的核糖核苷酸。

10.权利要求1的用途，其中所述RNA分子的序列与预定的 mRNA靶分子具有至少85％的同一性。

11.权利要求1的用途，用于分析方法。

12.权利要求11的用途，用于基因表达谱分析。

13.权利要求11的用途，用于蛋白质组分析。

14.权利要求11的用途，其中对外源靶核酸编码的靶蛋白的变体 或突变体形式进行分析。

15.权利要求14的用途，用于鉴定靶蛋白的功能域。

16.权利要求1的用途，其中所述药用组合物为溶液，乳膏，软 膏，片剂或悬液的形式。

17.权利要求16的用途，其中所述溶液为可注射溶液。

18.权利要求1的用途，其中所述药用组合物通过注射，通过口 服、局部、鼻或直肠给药来进行施用。

19.权利要求1的用途，其中所述药用载体为脂质体。

20.权利要求19的用途，其中所述脂质体为阳离子脂质体。